關(guān)于發(fā)布2023年度“生命科學(xué)前沿創(chuàng)新培育”專項細胞與基因治療領(lǐng)域技術(shù)需求榜單的通知

　　為深入落實《北京市加快醫(yī)藥健康協(xié)同創(chuàng)新行動計劃(2021—2023 年)》(京政辦發(fā)[2021]12號)的重點工作任務(wù)要求，解決細胞與基因治療(以下簡稱“CGT”)產(chǎn)業(yè)發(fā)展關(guān)鍵技術(shù)重大需求，支持具有自主知識產(chǎn)權(quán)的核心關(guān)鍵技術(shù)研發(fā)與應(yīng)用，現(xiàn)面向社會公開發(fā)布CGT領(lǐng)域技術(shù)需求榜單，具體方向及申報要求如下：

　　一、技術(shù)需求及目標

　　(一)基因編輯技術(shù)

　　1.基于單堿基編輯技術(shù)、小片段基因編輯技術(shù)、大片段基因整合技術(shù)、表觀遺傳編輯技術(shù)等多種基因編輯技術(shù)，開發(fā)具有自主知識產(chǎn)權(quán)的新型基因編輯工具。

　　2.對現(xiàn)有已經(jīng)在產(chǎn)業(yè)中應(yīng)用的基因編輯工具進行優(yōu)化和提升。

　　研究目標

　　開發(fā)具有自主知識產(chǎn)權(quán)的新型基因編輯工具，應(yīng)用于CGT藥物研發(fā)，具有明確的應(yīng)用點位或者場景，并進行初步應(yīng)用驗證。對現(xiàn)有基因編輯工具進行優(yōu)化和提升，與國際同類技術(shù)相比，具有明顯的技術(shù)優(yōu)勢，需要明確優(yōu)化的相關(guān)內(nèi)容和對照參數(shù)。

　　(二)載體遞送技術(shù)

　　1.具有自主知識產(chǎn)權(quán)的新型載體遞送技術(shù)的開發(fā)和應(yīng)用。

　　2.現(xiàn)有CGT產(chǎn)業(yè)發(fā)展所需的載體遞送系統(tǒng)在體內(nèi)外遞送的效率、安全性、靶向性等方面的提升。

　　研究目標

　　具有自主知識產(chǎn)權(quán)的新型載體遞送技術(shù)開發(fā)，具有明確的產(chǎn)業(yè)化應(yīng)用場景，并進行初步應(yīng)用驗證。優(yōu)化已有載體遞送系統(tǒng)，關(guān)鍵指標參數(shù)達到國際領(lǐng)先水平，應(yīng)用于CGT領(lǐng)域的臨床和生產(chǎn)等階段。

　　(三)細胞培養(yǎng)技術(shù)

　　1.提高細胞分化的誘導(dǎo)效率、安全性和可控性的細胞命運決定關(guān)鍵技術(shù)開發(fā)。

　　2.分化細胞的基因組穩(wěn)定性和安全性檢測關(guān)鍵技術(shù)開發(fā)。

　　3.具有自主知識產(chǎn)權(quán)的工程化細胞技術(shù)開發(fā)與優(yōu)化。

　　研究目標

　　開發(fā)具有自主知識產(chǎn)權(quán)的細胞培養(yǎng)、分化和檢測關(guān)鍵技術(shù)，關(guān)鍵技術(shù)參數(shù)達到國際領(lǐng)先水平，應(yīng)用于合成生物學(xué)、CGT等領(lǐng)域研發(fā)、臨床與生產(chǎn)等階段。

　　(四)微生理系統(tǒng)關(guān)鍵技術(shù)

　　1.支持藥物研發(fā)評價相關(guān)類器官模型開發(fā)與優(yōu)化。

　　2.支持高通量、自動化、一體化類器官芯片制備和檢測設(shè)備開發(fā)(包含類器官、類器官芯片等關(guān)鍵原材料)。

　　3.支持基于類器官芯片關(guān)鍵檢測技術(shù)的開發(fā)。

　　研究目標

　　開發(fā)具有自主知識產(chǎn)權(quán)、應(yīng)用方向和場景明確的新型類器官模型、關(guān)鍵原材料和設(shè)備、基于類器官芯片關(guān)鍵檢測技術(shù)，應(yīng)用于臨床前有效性及安全性評價、臨床和生產(chǎn)階段，關(guān)鍵技術(shù)參數(shù)達到國際領(lǐng)先水平。

　　二、支持額度及周期

　　非定額資助，每個課題擬支持科技經(jīng)費原則上不超過400萬元，課題實施周期2-3年。

　　三、申報要求

　　1.申報課題應(yīng)具有較為明確的技術(shù)研發(fā)路線，較強的產(chǎn)業(yè)需求、應(yīng)用場景、貢獻力和社會效益，具有清晰、可量化的目標及考核指標。

　　2.申報單位原則上為在北京地區(qū)注冊、具有獨立法人資格的企業(yè)或事業(yè)單位，具有相應(yīng)的科研能力和條件，運行管理規(guī)范，專項支持成果須落地北京。鼓勵全國優(yōu)勢單位申報該專項，若申報單位為京外科研院所或企業(yè)，須在2023年7月30日前完成申報主體在京注冊，涉及關(guān)鍵技術(shù)知識產(chǎn)權(quán)須落地北京，如未按時完成注冊則視為放棄本次申報。

　　3.申報單位為企業(yè)的，原則上可參與該專項申報不超過1項，課題投資總額和資金來源應(yīng)明確說明，應(yīng)提供相應(yīng)配套經(jīng)費，配套經(jīng)費與科技經(jīng)費比例不低于2:1。

　　4.申報單位應(yīng)按照科技部科技倫理審查相關(guān)要求對申報內(nèi)容開展相關(guān)科技倫理審查、監(jiān)督，并提供相關(guān)證明材料。

　　5.申報負責人應(yīng)為申報單位的正式在職人員，在課題實施期內(nèi)在職，具有領(lǐng)導(dǎo)和組織開展創(chuàng)新性研究的能力，身體健康并能切實履行職責，有充足時間保證課題順利實施。

　　6.申報單位及申報負責人須符合《北京市科技計劃項目(課題)管理辦法》和《北京市科技計劃管理相關(guān)責任主體信用管理辦法》要求;近3年內(nèi)在申請各級各類科研項目(課題)中無不良信用記錄。無行政處罰或違法記錄，無不良科研誠信記錄。

　　7.申報負責人作為負責人承擔北京市科技計劃項目(課題)原則上不超過1項，作為主要參加人員參與課題數(shù)原則上不超過2項(含課題負責人)。

　　四、申報方式

　　1.采取在線申報方式。申報單位通過法人一證通登錄“北京市科技計劃綜合管理平臺-在線服務(wù)系統(tǒng)”(https://mis.kw.beijing.gov.cn/)更新本單位信息后，申報人登錄系統(tǒng)并綁定單位，選擇對應(yīng)的申報方向(基因編輯、載體遞送、細胞培養(yǎng)、微生理系統(tǒng))，完成課題申報材料填寫，主要包括：課題實施方案、課題情況簡表(含課題目標、成果與考核指標)，并上傳申報課題所需的其他證明性材料。

　　2.申報單位科研主管部門負責審核在線申報方案，在申報時限內(nèi)統(tǒng)一提交，并負責填寫本單位申報情況清單(見附件)，申報情況清單以excel版本格式作為推薦函上傳系統(tǒng)。

　　3.課題申報受理截止日期為2023年7月12日17:00，屆時系統(tǒng)自動關(guān)閉。

　　4. 咨詢服務(wù)

　　政策咨詢電話：010-62896868-823(馬老師)、010-62896868-888(許老師)

　　技術(shù)咨詢電話：010-58858680、010-58858685、010-58858681、010-58858689

　　咨詢服務(wù)時間：9:00-12:00，14:00-17:30(工作日)

　　北京市科學(xué)技術(shù)委員會、中關(guān)村科技園區(qū)管理委員會

　　2023年6月21日